新医学突破：美华人科学家用基因技术剔除艾滋病病毒!

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新医学突破：美华人科学家用基因技术剔除艾滋病病毒!

艾滋病在临床和理论上还是一种不治之症。它通过破坏人体的T淋巴细胞，阻断细胞免疫和体液免疫过程，从而导致免疫系统瘫痪。目前，全球超过3500万人感染了艾滋病病毒，饱受折磨。
而如今，科学家们为艾滋病病人带来了福音！



最近，美国天普大学华人科学家胡文辉等人在美国《分子杂志》发表了他们的最新研究，通过基因编辑技术，他们成功地剔除了人源化小鼠多个器官组织中的艾滋病病毒！


小科普！人源化小鼠是指被移植了人的骨髓，肝和胸腺组织或者细胞的免疫缺陷小鼠。它们的免疫系统具有人类功能，和被艾滋病毒感染和潜伏的方式和人类一致。而常规小鼠则是不能复制某些人类疾病。因此，人源化小鼠被广泛应用在艾滋病动物研究中。



在这次的研究中，胡文辉，卡迈勒·哈利利和匹兹堡大学杨文彬等科学家先是利用艾滋病病毒感染人源化小鼠，然后以腺相关病毒作为载体，把被称为“基因剪刀”的CRISPR/Cas9基因编辑工具送到了被感染的小鼠体内。在2到4周后，他们发现多只小鼠器官组织的艾滋病病毒基因被切除了！


胡文辉说：

艾滋病病毒基因易于突变，应用单靶点基因编辑有可能会出现病毒逃逸现象。


对此，他们改变了思路，提出了多靶点基因编辑，针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA（核糖核酸），用于引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除，艾滋病病毒的剔除效率由此得到了显著的提高。


而且，更赞的是，这种病毒剔除方法“只杀死病毒不杀死细胞”。也就是说，并不会影响细胞的存活和功能。




胡文辉说：
目前，这种基因疗法还不能100%地清楚动物体内的艾滋病病毒，但是可以很大程度上降低潜伏病毒量。如果把它和抗逆转录病毒药物相组合使用，那么很有可能会是一种不错的艾滋病治疗策略。


虽然科学家们的这一发现用于临床，还需要时间，但是还是很让人看到了希望，离艾滋病痊愈又进了一大步啊！

总有一天，
人类能克服这艾滋病这一难题！